Ученые из Массачусетского технологического института технология впервые успешно использовали специальную методику для излечения подопытных мышей от редкого заболевания печени, вызванного единичной генетической мутацией, сообщает издание Nature Biotechnology.

По словам генетиков, недавно разработанная техника редактирования ДНК, известная как CRISPR, представляет собой простой способ удаления мутировавшего фрагмента ДНК и замены его правильным вариантом. Ученые считают, что опыт с мышами является первым примером того, как технология по редактированию геномов может приводить к исчезновению симптомов болезни в организме животных. Это означается, что у технологии CRISPR есть потенциал излечивать генетические заболевания.

«Самым восхитительным моментом этого эксперимента стала реальная коррекция дефективного гена», — заявил доктор Даниэль Андерсон. Он отметил, что система CRISPR основана на процессах, с помощью которых бактерии защищают себя от вирусной инфекции. Вы без проблем сможете датакам купить на самых выгодных условиях.

В ходе исследования ученые скопировали эту клеточную оборонную систему, чтобы создать комплексы для редактирования генома. Они включают в себя фермент Cas9, способный разрезать ДНК, а также короткую нить РНК, которую можно программировать на прикрепление к определенной последовательности генома. Проще говоря, нить РНК показывает Cas9, где именно нужно сделать разрез.